针对造血干细胞移植中面临的“世界性难题”——供者来源缺乏问题，突破单倍型相合移植的“临床禁区”，创建非体外去T单倍型相合造血干细胞移植体系，在国际上开创、发展、完善了白血病等血液病的治疗新模式——被国际同行称为“北京方案”，使我国单倍体移植跻身国际先进行列；“北京方案”现已成为中国首位造血干细胞移植模式，带动我国近百家移植中心发展，使单倍型供者取代相合同胞成为我国最大的供者来源；“北京方案”得到世界骨髓移植协会推荐，欧洲血液学会主席评价称：“‘北京方案’已经成为全球单倍型相合移植的新标准”，因此推广至意大利、以色列等发达国家应用，占全球单倍型移植的 50%以上，是目前全球应用最为广泛、疗效最好的单倍型移植方案，中国科学家的创造和智慧引领全球进入“人人都有供者”的历史新时期，是我国原创技术“改变世界格局”的范例，获 2016 年中国医药生物技术十大进展之首。相关成果改变多项美国、英国指南或共识。

30年专注于重组蛋白药物基础理论研究与药物研发，聚焦于机体发育生长相关重要功能蛋白成纤维细胞生长因子家族（FGFs）：系统研究了 FGFs促创伤主动愈合和功能修复理论；攻克FGFs 成药技术瓶颈，在国际上率先研发 3 种原创自主知识产权 FGFs 基因工程一类新药和 1 种三类载药医疗器械。应用于全国5500 余家医院近 6500 万人次，为各类创伤尤其是战创伤、重大灾害性创伤、糖尿病和老年疾病等慢性疾病引发的难愈性溃疡提供了重要治疗手段。在推动 FGFs 产业化的同时，深入研FGFs 在生命活动中的调控规律，首次提出“FGF 代谢轴”理论，为 FGFs 拓展到代谢性疾病治疗领域奠定了理论基础。核心技术获授权发明专利 32 项，转化及产业化 7 项，推动 3 家企业上市，累计销售额超 50 亿元。

2004年在ABO血型不合心脏移植的研究取得世界级重大突破，发现了小儿心脏移植B细胞免疫耐受现象与机制，改变了器官移植领域的临床指南，打破了小儿同血型器官移植的限制，提高患儿获得移植的机会。获国际移植学会授予“重要新概念领导者”（New Key opinion leader）荣誉称号。

2014年创立南京传奇生物科技公司，自主知识产权开发CAR-T技术治疗多发性骨髓瘤取得突破性成果。安全性与疗效世界领先。与强生公司全球战略合作，知识产权授权费用创历史记录。获得第一个中美CAR-T双报批件。

在国际上首次系统地提出了 “蛋白类病毒感染失活剂”的基础理论，并以 HIV、ZIKV 等病毒为模式生物研究了该新型蛋白药物的设计规律及独特机理，在 Nat. Commun等杂志发表系列研究成果；以新发的中东呼吸综合症冠状病毒（MERS-CoV）为模式病毒，率先发现了其入侵靶细胞的关键蛋白质机器—融合活性六螺旋，建立了系统地快速研发针对该类靶点的抗新发病毒的多肽类抑制剂技术体系，并将该蛋白类抗病毒抑制剂的基础研究转化为应用产品（其中 1 项产品已应用于全国数百家医院）。

针对我国胃癌高发但胃镜检查痛苦、人群接受度低的难题，医工结合创新性研制成功世界首台磁控胶囊胃镜机器人，建立一系列标准和方案，实现完全无痛苦胃镜检查，成为胃癌筛查的重要方法，并在全球近千家单位应用。在慢性胰腺炎（CP）内镜微创诊治方面，率先开展胰管结石体外震波碎石术（ESWL），创建胰腺囊肿合并结石、巨大阴性结石等疑难病种的治疗新方法。牵头中、日、印国际多中心研究，明确了亚洲人群 CEL-HYB 杂合等位基因在 CP 中的发病机制，发现其新杂合等位基因，带领团队建成我国最大的CP微创治疗中心。

聚焦新一代神经工程学基础理论与关键技术，主持研制空间站在轨脑-机交互系统，提出多肢体复合运动想象诱发策略，实现国际最高7指令集想象动作识别应用于我国“天宫二号”与“神舟十一号”载人飞行任务，成功完成国际首次脑-机交互空间适应性测试；发明脑-机-体协同交互技术，设计新型人工神经康复机器人系统并通过CFDA检测。授权国家发明专利71项，软著1项，PCT 4项，成果入选教育部改革开放40 年高校科技创新成就典型案例。

带领团队就脑功能定位与保护，开展神经外科基础与临床研究，建立神经导航、脑功能成像、唤醒手术、术中脑功能定位与神经电生理监测等多模态技术体系，实现脑部病变精准手术及脑语言、运动功能精确保护；建立汉语脑语言区新图谱，完善脑语言模型；开展多项数字化医疗设备的研发与转化。创新成果已在国内上百家医院应用推广，受益患者达20000例，使脑功能区手术致残率降低90%，减少医疗支出、减轻社会负担、创造高社会与经济效益。