风湿免疫疾病作为一类高发、难治的自身免疫性疾病,涵盖系统性红斑狼疮、系统性硬化症等多种病症,传统治疗手段面临疗效有限、副作用明显及患者个体响应差异大等难题,临床亟需创新治疗技术突破。基因编辑与细胞治疗的交叉融合,为解决这一困境提供了关键技术支撑,成为当前生物医药领域的研究热点与前沿方向。
在这一领域,徐沪济教授与刘明耀教授两个团队强强联合、优势互补,以风湿免疫病临床痛点为锚点,融合基因编辑与细胞治疗前沿技术,构建从基础创新到产业转化的全链条范式,取得了突破性成果,引领全球自身免疫病治疗新方向。研究成果入选《Nature》2024年十大科学人物,《Science》2024年十大科学突破,《Cell》2024年最佳论文,也同时入选2024中国十大科学进展等。
徐沪济、刘明耀团队开展 “异体CD19靶向CAR-T细胞疗法”研究,不仅克服了自体CAR-T疗法的局限性,解决了昂贵费用、制造时间长、工艺复杂、物流繁琐等问题,而且降低了细胞治疗的安全风险。团队构建的通用型CAR-T细胞(TyU19)具有高安全性和可规模化生产,通过批量生产可大幅降低治疗成本,提高可及性。低毒性反应大大增强了细胞治疗在非肿瘤领域的可接受性和推广性,为目前缺乏有效治疗手段的自身免疫疾病患者提供了新的治疗选择。该系列研究在理论上提出了“免疫生态重启”新机制,为理解自身免疫疾病的治疗靶点提供了新视角。系列研究开创了“通用型、低毒性、可量产”细胞治疗产品用于系统性疾病的先河,为CAR-T从“研究工具”迈入“药品形态”提供了坚实基础。
其“临床-技术-产业”深度融合的转化医学体系,为重大疾病诊疗提供了中国方案,彰显了团队在交叉领域的国际影响力与产业推动力。
海军军医大学第二附属医院